生物药安全评价--基因治疗NGSafety™安全评价

基因治疗NGSafety™安全评价

Gene therapy NGSafety™ safety assessment

腺相关病毒（adeno-associated virus，AAV）是一种结构简单的单链DNA病毒。重组腺相关病毒载体（rAAV）源于无病原性的野生型腺相关病毒，具备良好的安全性、广泛的宿主细胞感染能力和较长的体内表达时间。目前科学界普遍认为AAV不会引起人类疾病，因此被视为最有前景的基因治疗载体。

重组腺相关病毒（rAAV）因其安全性和高效性，已广泛应用于基因治疗。然而，在AAV病毒的包装及临床过程中，存在高空壳率、低完整性、高杂质DNA残留以及潜在基因组整合风险等问题，严重影响临床治疗的安全性和有效性。为此，君跻生物推出了AAV病毒高通量测序安全评估平台AAV-NGSafety™。该平台利用二代和三代测序技术，分析AAV病毒包装的纯度、AAV目标序列的完整性、ITR区域的准确性以及AAV基因组潜在插入位点，旨在帮助基因治疗药物研发的客户优化AAV生产工艺，表征AAV基因治疗载体的潜在安全风险，加速AAV基因治疗药物更快、更安全地造福患者。

服务优势

根据FDA、EMA和ICH指南进行验证，保证方法符合药物研发不同阶段的监管要求

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基于标准品的严格方法学验证，保证方法流程准确性、灵敏度和稳定性

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项目经验丰富：已与AAV基因治疗行业多家头部客户合作，助力多个AAV基因治疗药物临床申报

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一站式AAV质量检测服务，周期短，可视化项目分析报告

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服务周期

服务类型	样品要求	检测方法	完成周期（工作日）
AAV病毒基因组纯度检测	提供AAV病毒或者AAV基因组DNA	二代测序	根据具体项目评估
AAV序列准确性验证		二代测序
AAV病毒基因组完整性检测		三代测序
AAV病毒基因组插入位点检测	提供经AAV病毒治疗后的细胞、组织或对应的基因组DNA	二代测序