君跻生物如何利用ASO在小核酸浪潮起势中书写精准治疗新篇章

发布时间：2026-06-09

2026年开年，小核酸赛道热度飙升：瑞博生物上市首日大涨41.6%，中国生物制药12亿元收购赫吉亚生物……一个明确的信号已经浮现：小核酸药物，正批量制造“下一代大药”

诺华的小核酸重磅药物Leqvio®实现了美国地区之外的加速增长，在2025年达到了重磅炸弹药物基础之上，2026年第一季度销售收入达到4.52亿美元，同比大增76%。

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全球小核酸新药市场2025年已达71亿美元，2026年一季度合计营收超22亿美元，同比增长约45%。2025年ASO上市药物销售额达31亿美元，商业化价值已得到实实际验证。

ASO：从源头上截断疾病信号

在众多小核酸技术路线中，ASO（反义寡核苷酸）堪称“资历最老”的成员。它通过结合RNase H降解目标mRNA、调控pre-mRNA剪切方式等多种路径，在mRNA层面阻断致病蛋白合成，触及大量传统药物难以覆盖的靶点。

已上市的23款小核酸药物中，ASO类药物多达14款。Ionis与Biogen合作开发的诺西那生钠就是经典之作，2023年销售额达17.41亿美元。

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然而，从靶点选择到最终成药，ASO的合成设计——序列特异性、化学修饰策略、质量控制——是决定其疗效与安全性的绝对核心环节。

Bepirovirsen：乙肝“功能性治愈”的里程碑

2026年最受瞩目的ASO产品，当属葛兰素史克的Bepirovirsen。

1月，GSK宣布其两项关键III期临床试验均达到主要终点——Bepirovirsen联合现有治疗显示出具有统计学意义和临床意义的“功能性治愈”率。

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它是一种具有三重作用机制的ASO疗法，可抑制病毒DNA复制、降低血液中乙肝表面抗原水平，并激活免疫系统以提高持久应答机会。

目前，Bepirovirsen的上市申请已获FDA优先审评，PDUFA日期定于2026年10月，中国CDE也已受理并纳入优先审评。

5月，正大天晴与GSK达成独家战略合作，负责该产品在中国内地的进口、分销及推广。一旦获批，它将成为全球首个仅需有限疗程即可实现慢性乙肝功能性治愈的药物。

赋能产业：君跻生物的ASO一站式平台

在ASO药物从概念走向临床的过程中，合成设计、化学修饰和工艺放大始终是制约研发效率的核心瓶颈。

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在君跻生物构建的深度整合平台中，敲低型、剪接调控型与翻译调控型ASO均可实现精准设计——面对不同靶点与功能需求，在智能序列设计方面，依托自主开发的生物信息分析平台，实现跨物种保守性分析、SNP扫描以及活性/脱靶预测。

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在灵活合成与严格质控方面，搭载高通量合成仪，可从pmol级灵活拓展至克级生产，HPLC纯度可达95%以上。在化学修饰与偶联方面，拥有丰富的修饰库（如PS、2’-MOE、LNA等）和GalNAc、多肽、抗体等偶联服务，为稳定性和靶向性提供关键技术支撑。

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此外，其自主研发的GentFect® RNAi HTS转染试剂，专为大规模ASO序列筛选设计，转染效果优于国际主流产品。

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小核酸药物的应用边界正在快速延展。除Bepirovirsen外，Ionis治疗高甘油三酯血症的olezarsen预计2026年提交上市申请，同时，浩博医药的非偶联ASO药物AHB-137已进入3期研究。而肝外递送技术的突破，正将小核酸药物的可及场景从肝脏拓展至肌肉、CNS、肺部等领域。君跻生物ASO一站式平台，已经为您铺好了一条通往终点的“高速路”。如需了解相关服务详细，可发送邮件至marketing@gentlegen.com。

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