强监管时代，君跻生物生物药安全评价协同构筑创新药的“安全护城河”

发布时间：2026-06-09

全球生物医药监管环境正加速趋严。从《药品标准管理办法》到《药品上市后安全性评价技术指导原则》，再到药品管理法规的持续修订，监管部门对生物药安全性的要求已从“事后合规”转向“全链条主动质控”。对于致力于中美双报的创新药企而言，安全性验证不再是申报流程中的“填空题”，而是决定IND/BLA能否获批的“必答题”。

传统检测技术遭遇瓶颈

生物药，尤其是细胞与基因治疗（CGT）药物，具有高度的生物学复杂性。监管部门对产品质量的控制已从“看得见的性状”深入到“看不见的序列”。单克隆源性的严格确认、传代过程中外源基因的遗传稳定性追踪、以及整合位点的精确定位，成为CGT药物研发必须跨越的“三座大山”。

然而，传统检测方法正显露明显的局限性：

有限稀释法+显微镜检：分辨率低，容易漏检低比例杂克隆；
Sanger测序和qPCR：只能检测已知区域，无法发现未知突变或基因重排；
Southern blot和FISH：整合位点定位不精准，无法捕捉未知插入位点。

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行业内有句共识：“你检测不到的风险，才是真正的风险。” 当传统方法的通量、灵敏度和信息维度逼近天花板，生物药安全评价亟需技术革新。

君跻生物NGSafety™：以NGS技术重塑安评标准

在这一背景下，专注于自动化与智能化的生物技术解决方案服务商——君跻生物（GentleGen），基于高通量测序的NGSafety™一站式技术平台。该平台覆盖mRNA-NGSafety™、CRISPR-NGSafety™、AAV-NGSafety™等细分产品线，已成功助力多个CGT客户的研发管线通过中美IND申报。

与传统“逐个击破”的模式不同，NGSafety™实现了“一测多能”：仅需一次实验，即可同时获得整合位点信息、拷贝数分析、序列完整性、侧翼宿主基因背景及潜在病毒污染等多维数据。

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核心性能优势明显：

灵敏度高：可识别低至0.1%的微量突变或杂克隆，远超传统Sanger测序的检出限；
精度出色：拷贝数检测精度达±5%，并能发现宿主细胞中低至100kb的微小染色体异常；
周期短：仅需1-2μg基因组DNA直接建库，无需耗时2-3周的亚克隆步骤；
数据合规：从FASTQ到BAM、VCF全程电子记录，无缝对接GMP/GLP质控要求，为申报提供完整的可追溯数据链。

此外，君跻生物在小核酸药物和mRNA药物领域同样具备全链条服务能力。围绕小核酸药物，公司提供从序列设计、合成、筛选验证到安全评价的一站式服务，具备mg至g级寡核苷酸合成纯化能力；针对mRNA药物，可通过独特技术方案利用Sanger测序全面覆盖5‘UTR、CDS、3’UTR及Poly(A)尾序列，为序列完整性和真实性提供权威验证。

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君跻生物致力于通过NGS技术推动生物药安全性评价的标准化与精准化，帮助药企提升研发效率、降低临床风险、加速药物上市进程。如需了解更多信息，欢迎联系邮箱：marketing@gentlegen.com。