一站式平台深度整合靶点评估、序列设计、合成纯化、活性筛选、修饰偶联等核心能力，实现从“概念”到“候选分子”的无缝衔接。

靶点评估与序列设计：一站式平台配备自主开发的生物信息学分析系统，采用机器学习与深度学习模型预测siRNA沉默效率和脱靶效应。部分平台引入AI算法，根据实际敲降效率反馈优化设计逻辑，从源头过滤高风险序列。

化学合成与修饰：平台具备灵活通量的生产能力，支持pmol级筛选到克级临床前用量，HPLC纯度普遍达90%以上。同时储备丰富的修饰单体库（2'-OMe、LNA等），2'OMe-RNA和LNA已被证实可提升反义寡核苷酸和siRNA的靶链入侵能力与特异性，能够快速完成各类复杂修饰方案的定制合成。

递送系统开发：一站式平台通常提供GalNAc偶联、LNP包封及抗体-核酸偶联等多种递送技术的并行开发与评价服务。GalNAc可高效介导肝细胞摄取，LNP则是目前最成熟的可电离脂质递送系统。客户可在同一平台完成不同方案的比较，避免分散到多家供应商导致的标准不一和进度滞后。

细胞验证标准化：平台通过标准化流程和专用工具化解验证痛点：配备低毒高通量转染试剂，确保转染效率稳定达标；采用qPCR检测mRNA水平敲低（转染后24、48、72小时），蛋白水平在48、72、96小时后检测；通过psiCHECK2种子序列分析、RNA-seq等多维度评估脱靶效应；同时结合细胞活力、增殖、凋亡等功能检测，实现一站式全面评估。

整合模式带来显著价值：缩短周期——各环节由同一平台协调，避免切换供应商的时间损耗；降低风险——部分平台提供效率保障承诺，降低试错成本；确保数据连贯性——全流程数据可追溯，从设计到验证每一环节均有完整记录。

针对靶点选择与设计痛点：君跻依托自主生物信息学分析平台，整合跨物种保守性分析、SNP扫描及活性与脱靶预测，在设计阶段过滤潜在风险序列。

针对合成通量与效率痛点：平台搭载48/192通道合成仪，支持pmol至克级合成，HPLC纯度稳定超过90%，快至2天交付，支持上千条序列并行处理。苏州、天津两大基地保障产能。

针对细胞验证标准化痛点：君跻自主研发GentFect® RNAi HTS转染试剂，专为大规模RNAi筛选设计，在高效与低毒间实现良好平衡。

针对递送与修饰复杂性痛点：君跻提供GalNAc、抗体等多种偶联服务，以及STC、ESC+等高级化学修饰选项。

君跻生物可提供相关服务。如需了解相关服务详细，可发送邮件至marketing@gentlegen.com。